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ROCK2抑制剂TDI01新适应症纳入突破性治疗药物程序
发布时间：2025-06-16
近日，中国生物制药（1177.HK）的1类创新药ROCK2抑制剂TDI01混悬液被国家药品监督管理局药品审评中心 (CDE) 纳入突破性治疗药物程序 (BTD)，用于治疗既往经过1线不超过5线系统治疗的中重度慢性移植物抗宿主病（cGVHD）。此前，TDI01已在国内获批开展特发性肺纤维化、尘肺病、肝纤维化的临床试验。
cGVHD是异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后的主要并发症之一，发生率为30-70%。在存活超过5年的患者中，cGVHD的发病率超过50%，超一半的患者需要在2年内接受二线治疗[1]。该并发症是导致非复发死亡率（NRM）的常见原因之一。在一项回顾性单中心分析的研究中，非典型cGVHD的表现被指出是NRM的主要原因，其中37.8%的NRM与cGVHD有关[2]。
TDI01混悬液是一种创新、口服、高选择性ROCK2抑制剂，也是国内首个自主研发的ROCK2抑制剂，能够有效抑制促炎性Th17细胞，促进调节性T细胞，并恢复免疫稳态。同时，ROCK2抑制剂直接作用于成纤维细胞的ROCK2靶点，阻断成纤维细胞分化成肌成纤维细胞，并诱导已存在的肌成纤维细胞凋亡，实现免疫稳态并逆转纤维化的双重机制。
在第51届欧洲血液与骨髓移植学会年会（EBMT 2025）上，北京大学人民医院莫晓冬教授在总统专场环节（GS2 Presidential Symposium）口头报告了“TDI01用于中重度慢性移植物抗宿主病治疗的Ib/II期研究结果”，结果表明，在经过1-5线既往治疗的中重度cGVHD患者中，TDI01显示出有前景的有效性和可接受的安全性，有望为cGVHD提供一种新的治疗选择。
参考文献：
[1] 王筱淇，张曦.《慢性移植物抗宿主病（cGVHD）诊断与治疗中国专家共识（2024年版）》解读[J].临床血液学杂志, 2024, 37(9):597-601.DOI:10.13201/j.issn.1004-2806.2024.09.001.
[2] Incidence and Outcome of Atypical Manifestations of Chronic Graft-versus-Host Disease: Results From a Retrospective Single-Center Analysis.
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